Nell'ambito di una ricerca scientifica sono stati completati studi clinici preliminari che indicano che l'eritropoietina (EPO) può essere utile per aiutare a proteggere il cervello dei bambini dai danni causati dall'encefalopatia ipossico-ischemica. Lo studio ha esaminato l'efficacia dell'EPO quando associata alla terapia ipotermica (raffreddamento della testa o raffreddamento di tutto il corpo, a seconda del tipo di tecnica). La nuova terapia evidenziata dallo studio, presentata al 45 ° Meeting Annuale della Child Neurology Society, è un potenziale metodo per aiutare a minimizzare le menomazioni a lungo termine associate a lesioni cerebrali alla nascita.

I bambini che sottoposti sia a raffreddamento della testa che a trattamento con eritropoietina sono risultati avere una minore probabilità di sviluppare problemi dello sviluppo a un anno di età. Sebbene lo studio si concentri sullo sviluppo a breve termine, si rafforza la speranza che il trattamento combinato possa aiutare lo sviluppo a lungo termine dei bambini dopo una lesione ipossico-ischemica. I neonati con encefalopatia ipossico-ischemica da moderata a grave sono ad alto rischio di morte o disabilità da moderata a grave e gli attuali standard di cura prevedono l'esecuzione dell'ipotermia entro le prime 6 ore dalla nascita * al fine di evitare il danno da riperfusione. Il trattamento, tuttavia, non è perfetto - anche con la terapia ipotermia, i tassi di mortalità per encefalopatia ipossico-ischemica sono ancora del 44-55%. Non è inoltre escluso che ai bambini che ricevono la terapia possa essere posta una successiva diagnosi di paralisi cerebrale.

Questa nuova ricerca, parte dello studio Neonatal Epo and Therapeutic Hypothermia Outcomes phase 2, ha dimostrato che il trattamento con EPO ad alte dosi in combinazione con la terapia dell'ipotermia è sicuro per i bambini, aprendo la strada a studi clinici controllati randomizzati multicentrici più ampi per testare l'efficacia dell'EPO in combinazione con la terapia ipotermica su una scala molto più grande.

Lo studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo ha esaminato un totale di 50 neonati. 24 neonati hanno ricevuto EPO e terapia con ipotermia, mentre 26 hanno ricevuto l'ipotermia e il placebo. I bambini trattati con EPO presentavano punteggi di lesioni cerebrali globali significativamente inferiori, una minore incidenza di lesioni cerebrali moderate / gravi ed una minore incidenza di lesioni sottocorticali e cerebellari.

Compiuto un anno da parte dei bambini dello studio, i ricercatori hanno valutato il loro sviluppo utilizzando l'Alberta Infant Motor Scale e la Warner Initial Developmental Evaluation. I bambini trattati con EPO e terapia ipotermica hanno ottenuto punteggi migliori rispetto a quelli trattati con solo ipotermia.

Naturalmente, è necessaria cautela nel generalizzare i risultati dello studio. Poiché la sperimentazione era ancora piuttosto circoscritta, sono necessari ulteriori studi per essere in grado di provare veramente l'efficacia del trattamento. Anche i risultati a lungo termine non sono stati esaminati in questo studio; sarà necessario un ulteriore follow-up dei bambini per determinare la piena utilità della terapia. La dott.ssa Amy R. Brooks-Kayal (Primario della Neurologia Pediatrica presso il Children's Hospital del Colorado, Professore di Pediatria, Neurologia e Scienze Farmaceutiche presso l'Università del Colorado, Aurora) ha risposto ai risultati dello studio, dicendo: "Questi risultati sembrano promettenti."

* Aggiornamento della ricerca: la terapia con ipotermia può essere efficace anche tra le 6 e le 24 ore dopo la nascita

Uno studio pubblicato di recente sul Journal of American Medical Association (JAMA) suggerisce che la terapia con ipotermia può essere efficace 6-24 ore dopo la nascita. Laptook et al. (2017) hanno condotto uno studio clinico randomizzato su neonati con encefalopatia moderata o grave. 83 bambini sono stati sottoposti a terapia ipotermica, mentre 85 sono stati mantenuti ad una temperatura corporea normale (gruppo di controllo). Gli autori hanno poi seguito queste coorti tra i 18 ei 22 mesi di età. I loro risultati non erano significativi sotto le tradizionali analisi frequentiste, ma hanno suggerito che la terapia con ipotermia potrebbe essere ancora utile anche se somministrata oltre le sei ore dopo la nascita. Laptook et al. sottolinea che è necessaria un'ulteriore ricerca, poiché una prognosi migliorata anche in una piccola percentuale di pazienti potrebbe essere di importanza clinica a causa della gravità del danno cerebrale associato all'encefalopatia ipossico-ischemica. Inoltre, hanno trovato "nessuna evidenza di danno commisurato" - in altre parole, i potenziali benefici della somministrazione di una terapia ipotermica tra le 6 e le 24 ore potrebbero superare i costi.

Importante: le informazioni contenute nel presente articolo non costituiscono e non devono essere interpretate in alcun modo come consulenza medica. Se hai domande sull'argomento, consulta un medico.

Fonti:

• http://journals.lww.com/neurotodayonline/blog/NeurologyTodayConferenceReportersCNSAnnualMeeting/Pages/post.aspx?PostID=9
• Wu YW, Mathur AM, Chang T, et al. High-dose erythropoietin and hypothermia for hypoxic-ischemic encephalopathy: A phase II trial. Pediatrics 2016; 137(6). pii: e20160191.

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