Tossina botulinica: Il buono, il brutto e il cattivo

La tossina botulinica, la miracolosa gomma per cancellare le rughe, è stato recentemente presentato come un farmaco miracoloso per la cura dei sintomi dei bambini affetti da paralisi cerebrale infantile.

Da quando la tossina botulinica, ventiquattro anni fa, ha ricevuto, negli Stati Uniti, l’approvazione del governo per la cura di patologie oculari specifiche, è stata al centro di accese polemiche.

Alcuni dicono che la tossina botulinica si sia dimostrata estremamente efficace nel rilassare i muscoli rigidi, eliminando l’eccessivo battito delle palpebre e riducendo la spasticità degli arti superiori e inferiori. Altri la ritengono un rimedio rischioso che può causare botulismo, insufficienza respiratoria e persino morte.

Su entrambi i fronti, ci sono genitori che hanno guardato i loro figli, affetti da paralisi cerebrale infantile, camminare per la prima volta dopo aver ricevuto iniezioni di tossina botulinica, e famiglie che hanno vinto delle cause contro la casa produttrice del farmaco dopo che una persona a loro cara si era ammalata o era morta.

Il 9 Aprile del 2013, il New York Daily News ha riferito che un bambino di 3 anni, Aiden Farrell, ha mosso i primi passi grazie a delle iniezioni di tossina botulinica nelle gambe. A Farrell è stata diagnosticata la paralisi cerebrale infantile alla nascita; egli non era in grado di stendere le gambe senza sentire dolore.

Il 24 maggio del 2013, il Miami Herald ha riferito che il sedicenne Adam Leon è stato in grado di sollevare il braccio dopo aver ricevuto delle iniezioni di tossina botulinica presso l’Università di Miami, la Miller School of Medicine. Affetto da paralisi cerebrale infantile fin dalla nascita, Adam era stato colpito da rigidità al braccio e al polso a causa della sua condizione.

L’ultima ricerca riferisce di risultati positivi riscontrati nel corso di due anni su pazienti affetti da paralisi cerebrale infantile. Il dottor Marc Difazio, che ha guidato la ricerca presso Walter Reed Army Medical Center, Washington DC, ha riferito che 250 bambini di età compresa tra uno e sedici anni, hanno ricevuto iniezioni di tossina botulinica e di questi, l’86% ha sperimentato notevoli miglioramenti dei propri sintomi, alcuni della durata di quattro mesi o più.

Il dottor Difazio ha anche riferito che gli effetti collaterali sono stati lievi e sono stati riportati solamente da 5 dei 148 bambini che sono stati monitorati e trattati con tossina botulinica per più di due anni.

La Allergan, l’azienda farmaceutica con sede ad Irvine, in California, che produce tossina botulinica, è stata fatta oggetto di contenzioso stragiudiziale da parte di molte famiglie che affermavano che il farmaco causa gravi malattie, menomazioni e persino la morte. Tra queste, c’è il caso, chiuso nel Febbraio 2013, di un ragazzo di sei anni che avrebbe sviluppato il botulismo e gravi problemi respiratori dopo essere stato curato per spasticità alla gamba.

La società ha anche pagato 600 milioni di dollari al governo nel 2010 per aver illegittimamente pubblicizzato il suo farmaco come adatto a curare i bambini affetti da paralisi cerebrale infantile..

Nel Marzo 2010, una giuria della Contea di Orange in California, si è rifiutata di ritenere la Allergan responsabile della morte di una ragazza di sette anni del Texas, in cura per paralisi cerebrale infantile, in quanto ha ritenuto che le avvertenze sul farmaco da parte dell’azienda fossero adeguate. La famiglia di Kristen Spears, la ragazza texana, ha affermato che la loro figlia ha assunto una dose eccessiva di tossina botulinica perché il medico non l’aveva adeguatamente istruita sui suoi potenziali pericoli.

Cosa sono i farmaci contenenti tossina botulinica?

Sono farmaci con obbligo di prescrizione, prodotti dal batterio Clostridium botulinum, la stessa tossina che causa botulismo, una malattia potenzialmente mortale, o intossicazione alimentare. La Allergan Pharmaceuticals di Irvine, in California, ne è il produttore maggiore. Prodotti simili, con gli stessi principi attivi, sono venduti sotto nomi diversi.

I produttori non raccomandano la sostituzione di una marca o di un tipo di tossina botulinica con un’altra. Le differenze principali fra ciascuna di esse risiedono nel modo in cui viene utilizzato il farmaco, nell’efficacia e nel dosaggio.

Di seguito i vari tipi di tossina botulinica:

• Botox o tossina botulinica di Tipo B

• Myobloc, sviluppato in Irlanda e venduto negli Stati Uniti dalla Solstice Neurosciences di San Francisco

• tossina botulinica Cosmetic, o tossina botulinica di Tipo A

• Dysport, sviluppato in Europa e venduto negli Stati Uniti dalla Medicis Pharmaceutical Corporation di Bridgewater nel New Jersey.

• Xeomin, sviluppato e venduto dalla Merz Pharmaceuticals, con sede a Greensboro, nella negli Stati Uniti e in Germania.

I farmaci contenenti tossina botulinica venduti in Italia sono i seguenti:

• Botox

• Dysport

• Xeomin

• Neurobloc

Come funziona la tossina botulinica?

la tossina botulinica viene iniettata nei muscoli per indebolirli o paralizzarli bloccando la connessione tra nervi e muscoli. I medici riferiscono che il trattamento degli spasmi muscolari con la tossina botulinica può richiedere fino a 100 volte l’importo necessario per quello delle rughe. Gli effetti di un trattamento può durare da tre a sei mesi.

Usi consentiti

Da quando la tossina botulinica è stata approvata dalla FDA per il trattamento del blefarospasmo e dello strabismo, i suoi produttori concorrenti hanno ricevuto l’approvazione ad inserire nella lista dei suoi usi consentiti il trattamento di persone adulte affette da spasticità ai muscoli flessori del gomito, del polso e delle dita, da emicranie e incontinenza urinaria. Il Botox Cosmetic è stato approvato nel 2002.

Di seguito una lista degli usi consentiti dei farmaci contenenti tossina botulinica:

· Blefarospasmo, caratterizzato da un incontrollabile battito delle palpebre

· Distonia cervicale o mancanza di controllo del collo e della spalla

· Gravi emicranie con almeno 15 episodi al mese, ciascuna della durata di 4 ore o più

· Eccessiva sudorazione ascellare

· Strabismo o disallineamento degli occhi

· Incontinenza urinaria o iperattività della vescica

· Rughe, zampe di gallina e linee di espressione

L’uso della tossina botulinica è stato approvato in 85 paesi sia per scopi cosmetici che medici, compresa la cura della spasticità e della rigidità muscolare nei bambini affetti da paralisi cerebrale infantile.

Rischi ed effetti collaterali

La Allergan afferma, sul suo sito web, di non sapere se la tossina botulinica sia sicuro per il trattamento di un’aumentata rigidità muscolare, sia essa relativa agli arti superiori, che non siano quelli nel gomito, nel polso e nelle dita, o a quelli inferiori.

Inoltre, riferisce che la tossina botulinica non ha aiutato le persone a svolgere funzioni specifiche con gli arti superiori o migliorato i movimenti nelle articolazioni permanentemente fisse.

La società raccomanda, inoltre, che qualsiasi uso di tossina botulinica non dovrebbe sostituire alcuna fisioterapia già in essere.

Nel 2008, gli ufficiali sanitari hanno diffidato i medici dal ricorrere al tossina botulinica per curare la paralisi cerebrale infantile e altri spasmi muscolari. Ciò ha indotto i produttori ad esplicitare le avvertenze sulle loro confezioni.

Le avvertenze affermano, in parte, che la tossina botulinica potrebbe diffondersi dalla zona del corpo in cui viene fatta l’iniezione ad altre zone, dando luogo ai relativi sintomi nell’immediato o fino a tre settimane più tardi. Alcuni dei sintomi possono cambiare la vita o essere mortali.

La FDA ha riferito che le informazioni sulla sicurezza fornite dal produttore indicano che i sintomi più comuni riportati dai pazienti affetti da spasticità agli arti superiori sono stati bronchite, affaticamento, debolezza muscolare e dolore al braccio.

Altri possibili effetti collaterali sono:

• Visione offuscata

• Visione doppia

• Palpebre cadenti

• Difficoltà di deglutizione

• Affaticamento

• Raucedine o perdita della voce

• Perdita di controllo della vescica

• Perdita di forza

• Debolezza muscolare

• Nausea

• Problemi respiratori

• Difficoltà a parlare in modo chiaro

Altre considerazioni sono:

• pre-esistenti, come infezioni respiratorie croniche

• Uso di farmaci da prescrizione

• Uso di droghe vendute in strada

• Rimedi erboristici

• Allergie

• Interventi chirurgici recenti

Vita vs. Qualità della vita: vale la pena rischiare per la tossina botulinica?

Vale la pena rischiare per la tossina botulinica? Fate più ricerca, leggete le statistiche, parlatene con un medico che abbia esperienza nell’uso di tossina botulinica per la cura della paralisi cerebrale infantile. Comprendetene i rischi, conoscetene la procedura, documentatevi sul medico e informatevi sulle alternative. Poi richiedete un secondo parere, magari un terzo. Prendete una decisione con l’aiuto del vostro medico curante e di un’equipe medica.

Breve storia della tossina botulinica

Le prime iniezioni sperimentali per il trattamento dei muscoli iperattivi sono state fatte nel 1950, suscitando un nuovo interesse per la tossina botulinica di tipo A come agente terapeutico potenzialmente rilevante.

Alla fine del 1960, il ricercatore Alan B. Scott, MD, della Smith-Kettewell Eye Research Foundation di San Francisco, iniettò una piccola quantità di tossina botulinica nei muscoli oculari iperattivi di scimmie con strabismo o sguardo incrociato.

Il successo lo ha portato a sviluppare un prodotto per gli esseri umani. Alla fine degli anni 1970, ha avuto i suoi primi volontari umani.

Nel 1988, la Allergan, Inc., ha acquistato i diritti di distribuzione del prodotto di Scott, chiamato Oculinum. L’anno seguente, la Food and Drug Administration lo ha approvato per il trattamento di adulti affetti da strabismo e blefarospasmo cambiando il nome del farmaco in tossina botulinica.

Nel 2000 e nel 2004, la FDA ha aggiunto agli usi consentiti del tossina botulinica, anche quello per il trattamento della distonia cervicale (o involontaria contrazione muscolare del collo) e dell’iperidrosi ascellare primaria (o eccessiva sudorazione ascellare).

Dopo alcune denunce da parte degli ufficiali sanitari per il fatto che la tossina botulinica aveva causato gravi malattie e la morte ad alcuni pazienti affetti da paralisi cerebrale infantile e da condizioni spastiche ad altri muscoli, la FDA, nel 2009, ha chiesto ai produttori di inserire ulteriori avvertenze sulla confezione.

Nel 2010, la tossina botulinica ha ottenuto l’approvazione per il trattamento di adulti affetti da spasticità nei muscoli flessori del gomito, del polso e delle dita.